日本厚生劳动省13日决定，将疑难病症脊髓性肌肉萎缩症的基因治疗药“Zolgensma”列为公共医疗保险适用对象，药价为1.6707亿日元(约合人民币1102万元)。用药对象为未满2岁的患者。

　　虽然只需使用一次即完成治疗，但这是医保适用药的日本国内最高价格。最快20日适用。厚劳省向中央社会保险医疗协议会(厚劳相的咨询机构)提议后获得了批准。

　　共同社称，未满2岁患者的公共保险医疗费窗口自付比例为2成。由于中央及地方政府有补贴制度，事实上几乎无需自费。

　　据了解，用于治疗脊髓性肌萎缩的Zolgensma由制药巨头诺华制药生产与销售，于2019年5月被FDA批准上市，由于是一种潜在的一次性治愈疗法，Zolgensma的定价为210万美元，被喻为制药史上单价最贵的药物。

　　脊髓性肌肉萎缩症是由特定基因功能缺失导致肌肉力量下降的疑难病症。幼儿期之前的发病率为每10万人中1至2人。据称，如果出生后不久就发病，若不使用呼吸机，许多患者在1岁半之前死亡。Zolgensma通过静脉注射导入正常基因，争取恢复运动功能。